اخبار السعودية

منح مرضى اضطراب «MLD» الوراثي «أغلى عقار في العالم» – أخبار السعودية

ستقدم خدمة الصحة الوطنية في إنجلترا (NHS) علاجا لاضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال الصغار.

وأبرمت NHS اتفاقية لتزويد المرضى بأغلى دواء في العالم، وهو علاج منقذ للحياة لمرة واحدة يبلغ سعره 2.8 مليون جنيه إسترليني (3.7 مليون دولار).

وقالت هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بيان (الجمعة): «يمكن الآن تقديمه للمرضى الصغار في NHS في إنجلترا بعد أن تفاوضت الخدمة الصحية على خصم كبير».

ويُستخدم عقار Libmeldy، الذي طورته شركة Orchard Therapeutics البريطانية، لعلاج حثل المادة البيضاء المتبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي نادر ومميت عند الرضع والأطفال الصغار.

وقالت أماندا بريتشارد، الرئيسة التنفيذية لهيئة الخدمات الصحية الوطنية بإنجلترا: «الصفقة التي أبرمناها هي أحدث مثال على استخدام NHS لإمكاناتها التجارية»، مضيفة أن الخدمة تواصل تزويد «المرضى بأحدث العلاجات بسعر عادل لدافعي الضرائب».

وقال البروفيسور بوبي غاسبار، الرئيس التنفيذي لشركة Orchard Therapeutics، إن الصفقة كانت «علامة فارقة لمجتمع MLD»، وشهادة على «إمكانية حدوث تأثيرات دائمة» للعلاج الجيني.

ويحدث MLD بسبب طفرة جينية تؤدي إلى تراكم الدهون في خلايا الدماغ والحبل الشوكي والأعصاب المحيطية والأعضاء الأخرى، مثل الكبد والكلى. ومع مرور الوقت، تتوقف الأعصاب وأجزاء أخرى من الجسم عن العمل، ما يتسبب في فقدان البصر والنطق والسمع إضافة إلى القدرة على المشي.

ويظهر الاضطراب أولا عند الأطفال ما دون 30 شهرا. ويبلغ متوسط ​​العمر المتوقع للأطفال الذين يعانون من MLD ما بين 5 – 8 سنوات فقط. ويحدث MLD أيضا عند المراهقين والبالغين، ولكن بشكل أقل تكرارا.

ويولد نحو أربعة أطفال مصابين بـMLD في إنجلترا كل عام، وفقا لـ«بي بي سي».

var securepubads = document.createElement('script'); securepubads.async = true; securepubads.type="text/javascript"; securepubads.src="https://securepubads.g.doubleclick.net/tag/js/gpt.js";

var script_lotame = document.createElement('script'); var content_lotame = document.createTextNode("!function(){var lotameClientId='15787';var lotameTagInput = {data: {},config: {clientId: Number(lotameClientId)}};/* Lotame initialization */var lotameConfig = lotameTagInput.config || {};var namespace = window['lotame_' + lotameConfig.clientId] = {};namespace.config = lotameConfig;namespace.data = lotameTagInput.data || {};namespace.cmd = namespace.cmd || [];}();"); script_lotame.appendChild(content_lotame);

var lt_tags = document.createElement('script'); lt_tags.async = true; lt_tags.src="https://tags.crwdcntrl.net/lt/c/15787/lt.min.js";

var teadsScripts = document.createElement('script'); teadsScripts.async = true; teadsScripts.class = "teads"; teadsScripts.src="https://a.teads.tv/page/129039/tag";

var adinsight = document.createElement('script'); adinsight.async = true; adinsight.src="https://ads.adinsight.net/dmpcnt.js?cntoid=ba79d486-b621-43e2-b739-0d076fd0205a";

var script_facebook = document.createElement('script'); script_facebook.async = true; script_facebook.crossorigin = 'anonymous'; script_facebook.src="https://connect.facebook.net/en_GB/sdk.js#xfbml=1&version=v3.3&appId=1311831502273243&autoLogAppEvents=1";

// var script_Alexa = document.createElement('script'); // var contentAlexa = document.createTextNode("_atrk_opts = { atrk_acct:"CgLHh1aIE700M2", domain:"okaz.com.sa",dynamic: true};(function() { var as = document.createElement('script'); as.type="text/javascript"; as.async = true; as.src = "https://d31qbv1cthcecs.cloudfront.net/atrk.js"; var s = document.getElementsByTagName('script')[0];s.parentNode.insertBefore(as, s); })(); "); // script_Alexa.appendChild(contentAlexa);

// var noscript_Alexa = document.createElement('noscript'); // var noscript_img_alexa = document.createElement('img'); // noscript_img_alexa.setAttribute("height", "1"); // noscript_img_alexa.setAttribute("width", "1"); // noscript_img_alexa.setAttribute("style", "display:none"); // noscript_img_alexa.src="https://d5nxst8fruw4z.cloudfront.net/atrk.gif?account=CgLHh1aIE700M2"; // noscript_Alexa.appendChild(noscript_img_alexa);

// stopped by layout team because maybe it's not used // var script_Twitter = document.createElement('script'); // var contentTwitter = document.createTextNode("!function(e,t,n,s,u,a){e.twq||(s=e.twq=function(){s.exe?s.exe.apply(s,arguments):s.queue.push(arguments);},s.version='1.1',s.queue=[],u=t.createElement(n),u.async=!0,u.src="https://static.ads-twitter.com/uwt.js",a=t.getElementsByTagName(n)[0],a.parentNode.insertBefore(u,a))}(window,document,'script');twq('init','o0b7a');twq('track','PageView');"); // script_Twitter.appendChild(contentTwitter);

var adsbygoogle = document.createElement('script'); adsbygoogle.async = true; adsbygoogle.src="https://pagead2.googlesyndication.com/pagead/js/adsbygoogle.js";

var effectivemeasure = document.createElement('script'); var contenteffectivemeasure= document.createTextNode("(function(){var em = document.createElement('script');em.type="text/javascript";em.async = true;em.src = ('https:' == document.location.protocol ? 'https://me-ssl' : 'http://me-cdn') + '.effectivemeasure.net/em.js';var s = document.getElementsByTagName('script')[0];s.parentNode.insertBefore(em, s);})();"); effectivemeasure.appendChild(contenteffectivemeasure);

var noscript_effectivemeasure = document.createElement('noscript'); var noscript_img_effectivemeasure = document.createElement('img'); noscript_img_effectivemeasure.setAttribute("alt", "Okaz Effective Measure"); noscript_img_effectivemeasure.setAttribute("style", "position:absolute; left:-5px;"); noscript_img_effectivemeasure.src="https://me.effectivemeasure.net/em_image"; noscript_effectivemeasure.appendChild(noscript_img_effectivemeasure);

var script_addthis = document.createElement('script'); script_addthis.setAttribute("type", "text/javascript"); script_addthis.setAttribute("defer", "defer"); script_addthis.setAttribute("rel", "preconnect"); script_addthis.src = "//s7.addthis.com/js/300/addthis_widget.js#pubid=ra-57d7a6b3b67f6bef";

//document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(GECKO_WIDGET_162498);

//document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(GECKO_WIDGET_162497);

var vibecdn = document.createElement('script'); vibecdn.async = true; vibecdn.id = "_forkIAVScript"; vibecdn.src="https://vibecdn.forkcdn.com/Inarticle/iav.js?publisher=okaz";

setTimeout( function(){ document.getElementsByTagName('HEAD').item(0).appendChild(securepubads); document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend

document.getElementsByTagName('HEAD').item(0).appendChild(script_lotame); document.getElementsByTagName('HEAD').item(0).appendChild(lt_tags);

// document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(script_Alexa); // document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(noscript_Alexa);

document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(effectivemeasure); document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(noscript_effectivemeasure);

document.getElementsByTagName('HEAD').item(0).appendChild(adinsight);

document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(vibecdn);

document.getElementsByTagName('HEAD').item(0).appendChild(teadsScripts);

},3000 );

var initiate = 1; function initialize(){ if(initiate==1){ initiate = 0;

document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(script_facebook); // stopped by layout team because maybe it's not used // document.getElementsByTagName('BODY').item(0).prepend(script_Twitter);

if($("#lightgallery").length){ $('head').append(''); var lightgallery = document.createElement('script'); lightgallery.async = false; lightgallery.type="text/javascript"; lightgallery.src="https://www.okaz.com.sa/js/lightgallery-all.min.js"; document.getElementsByTagName('HEAD').item(0).appendChild(lightgallery);

setTimeout( function(){ lightGalleryLoad(); },2000 );

function lightGalleryLoad() { $('#lightgallery').lightGallery({ selector: '.itemLightGallery' }); } }

document.head.appendChild(script_addthis);

} }

document.addEventListener("mousemove", initialize); document.addEventListener("scroll", initialize); document.addEventListener("touchstart", initialize);